Die Behandlung der primär biliären Cholangitis (PBC) und der damit verbundenen Symptomatik stellt
ist mit Blick auf die Prävention langfristiger Komplikationen mit besonderen Herausforderungen verbunden.
Unbehandelt kann die PBC bis zum Terminalstadium einer biliären Zirrhose fortschreiten und eine
Lebertransplantation erfordern. Das moderne PBC-Management zielt darauf ab, der Fibroseprogression
bzw. der Entwicklung einer Zirrhose entgegenzuwirken und Krankheitssymptome zu verringern.
Die Einführung von Therapieoptionen für Patientinnen und Patienten, die unzureichend auf eine
Erstlinientherapie mit Ursodesoxycholsäure (UDCA) ansprechen, hat die Aussicht auf eine stratifizierte
und personalisierte Therapiestrategie der PBC eröffnet.
Das Progressionsrisiko zu bewerten und den geeigneten Zeitpunkt für eine Therapieoptimierung
festzustellen, ist gerade bei seltenen Erkrankungen und insbesondere bei speziellen Fällen aber
kein Selbstläufer. Erfahrungsberichte etablierter Fachkolleginnen und Fachkollegen können daher
ergänzend zu klinischen Studiendaten, Real-World-Evidenz und Leitlinienempfehlungen eine relevante
Richtschnur sein, um eine fundierte Therapieentscheidung zu treffen.
Die in dieser Broschüre vorgestellten Fälle aus der täglichen Praxis sollen Ihnen einen Eindruck
geben, wie sich unterschiedliche Krankheitsverläufe mit individuellen Beschwerdespektren dank
Obeticholsäure adäquat und erfolgreich behandeln lassen können.
Aktualisiert: 2021-10-31
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Schon vor mehr als 150 Jahren wurden erstmalig Gallensäuren isoliert und später deren Bedeutung für die Cholesterin-Synthese und -Homöostase entdeckt. Auch ihre wichtige Rolle als Vermittler bei der Verdauung und Absorption ist schon seit vielen Jahrzehnten bekannt.
Als zentraler hepatischer Regulationsmechanismus der Gallensäure- und Cholesterin-Homöostase wurde im Jahr 2000 die Aktivierung des Farnesoid-X-Rezeptors (FXR) durch Gallensäuren identifiziert. Seit einigen Jahren werden synthetische Gallensäuren mit hoher Spezifität für den FXR erforscht und deren Effekte bei metabolischen Lebererkrankungen untersucht. Nach zwei Jahrzehnten schließt sich der Kreis von der präklinischen Beschreibung im Tiermodell hin zur klinischen Anwendung mit positiven Daten zulassungsrelevanter Phase 2- und -3-Studien.
Es ist an der Zeit, all diese Entwicklungen mit einem eigenen Lehrbuch im deutschsprachigen Raum zu würdigen und die physiologische Bedeutung und das therapeutische Potenzial der Gallensäure-Rezeptoren bei cholestatischen und metabolischen Lebererkrankungen auf dem neuesten Stand zu beleuchten. Hierzu konnten international ausgewiesener Expertinnen und Experten gewonnen werden, die sich in Klinik und Forschung seit langer Zeit mit dem Themengebiet befassen.
Aktualisiert: 2021-10-01
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